Las dificultades de los afectados por enfermedades raras o minoritarias para acceder a tratamientos efectivos no se limitan a que existan pocos medicamentos para ellas; también se debe a las demoras en la decisión de […]
La polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina (PAF-TTR) en pacientes adultos con polineuropatía sintomática en estadio 1, también conocida como enfermedad de Andrade, afecta aproximadamente a 8.000 pacientes en todo el […]
El 20 por ciento de los pacientes con algún tipo de enfermedad rara tardan unos 10 años en ser diagnosticados. Una demora «preocupante» si se tiene en cuenta que el 65 por ciento de estas patologías son «graves […]
