Este es el resultado de un ensayo de fase II en 10 niños que presentaban esta alteración congénita y que fueron tratados con una dosis de 15 microgramos / kg / día del fármaco. Aunque el tratamiento no consiguió mejorar la proporcionalidad corporal, restableció la tasa de crecimiento, comparada con la de los 6 meses previos, sin que se observaran efectos adversos serios. La cohorte en la que vosoritide ha mostrado eficacia es una de las 3 que incluyó el estudio y que comprenden un total de 26 niños.
En vista de la eficacia y buena tolerabilidad de la dosis más elevada, Biomarin, laboratorio patrocinador del fármaco, planea un nuevo estudio con una dosis mayor que permita recuperar el crecimiento cuando el tratamiento se ha retrasado. El siguiente paso en el desarrollo del fármaco será revisar los datos de este ensayo cuando estén disponibles en su totalidad, a fin de solicitar su registro con las autoridades sanitarias europeas y estadounidenses.
Se estima que hay unos 96,000 pacientes con acondroplasia en los países donde Biomarin tiene presencia, de los cuales el 25% tienen menos de 18 años y son, por tanto, potenciales candidatos para este nuevo tratamiento. Las acciones de Biomarin subieron un 8% tras la comunicación de estos resultados. Según los analistas, de cumplirse las previsiones, vosoritide podría generar unos ingresos del orden de 1,000 millones de dólares.
